這是巨大的科學(xué)里程碑，第一次用CRISPR技術(shù)證明了人類堿基對(duì)DNA的臨床效果，投資者給出的建議是在傳統(tǒng)療法能提供治療效果前提下，這種存在風(fēng)險(xiǎn)的方式難以銷售。當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月12號(hào)，美國生物公司在費(fèi)城舉行會(huì)議，把這種堿基療法的大致情況進(jìn)行說明，聲稱一次性注射的藥物能使患者體內(nèi)低密脂蛋白降低，對(duì)降低膽固醇具有重要作用。

第一個(gè)進(jìn)入臨床的堿基編輯療法

美國賓夕法尼亞州匹茲堡大學(xué)心臟病專家Ritu表示，這有可能開辟一種全新的治療方法，讓患者在接受一勞永逸治療的前提下，不再每天都服用藥物。有機(jī)構(gòu)顯示，這種堿基編輯療法，能把患者PCSK9基因序列里面的A更改為G，是的基因失活，降低雜合子家族的高膽固醇情況，在低密脂蛋白膽固醇顯著降低后，其臨床癥狀也發(fā)生變化。新西蘭和英國，在去年就嘗試過這樣的方法，只是沒能取得顯著成效，而美國的臨床試驗(yàn)經(jīng)歷過去年11月份的叫停以后，發(fā)展速度顯著加快，臨床數(shù)據(jù)也說明了這一點(diǎn)。

股價(jià)暴跌40%

在公司科技方面有所突破時(shí)，其股價(jià)卻一路暴跌。對(duì)于原因，有人表示這與實(shí)驗(yàn)組在第二天發(fā)生的心肌梗死有關(guān)。該病人去世的時(shí)間，與給藥的時(shí)間特別接近，讓人不得不考慮用藥的因素。這名患者在生前，還曾經(jīng)出現(xiàn)過非持續(xù)性室性心動(dòng)過速，雖然被證明了與治療無關(guān)，但也給人一種目前的實(shí)驗(yàn)還不穩(wěn)定的感覺。目前經(jīng)過獨(dú)立的審查方式，研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃通過試驗(yàn)招募的方法，變更現(xiàn)有協(xié)議，以適應(yīng)目前的股價(jià)市場。這種從慢性管理轉(zhuǎn)變?yōu)閱未位�因編輯治療的方法，也是公司最初的三個(gè)項(xiàng)目之一。