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一個(gè)兩歲半的孩子，在九個(gè)月大時(shí)就被確診為脊髓性肌萎縮癥，如果不能接受治療，這個(gè)孩子的肢體會(huì)慢慢惡化，最后只能躺在床上，無(wú)法正常吞咽和呼吸。今年，治療這一疾病的特效藥諾西那生鈉注射液在國(guó)內(nèi)上市，只是這藥一針就要70萬(wàn)元，需要終生用藥，即使享受贈(zèng)藥政策，一年的花費(fèi)也要在70萬(wàn)到140萬(wàn)，而且，這藥沒(méi)進(jìn)醫(yī)保、完全自費(fèi)。當(dāng)一個(gè)家庭遇上罕見(jiàn)病，治療又要面對(duì)不能報(bào)銷(xiāo)的天價(jià)““孤兒藥””，生活該如何繼續(xù)？““孤兒藥””飛入普通百姓家的路還有多長(zhǎng)？

一支70萬(wàn)，還要終生用藥

“我是青島市市北區(qū)的一個(gè)普通媽媽?zhuān)�但是有個(gè)不普通的孩子。孩子現(xiàn)在兩歲半，在他九個(gè)月大的時(shí)候被確診為脊髓性肌萎縮癥二型，這就意味著，我的孩子這一輩子都不能站立行走，像其他孩子一樣蹦蹦跳跳上幼兒園。”

近日，在青島市醫(yī)保局的一次網(wǎng)絡(luò)在線問(wèn)政中，一位無(wú)助的媽媽講述了不幸落在自己孩子身上的罕見(jiàn)病，這萬(wàn)分之一的概率讓她這個(gè)媽媽無(wú)法接受。

“這個(gè)疾病的可怕之處是他的肢體會(huì)慢慢惡化，漸漸的，腿不能動(dòng)，腰腹部不能動(dòng)，胳膊不能動(dòng)，頭抬不起來(lái)，最后只能躺在床上，無(wú)法正常吞咽和呼吸……這個(gè)過(guò)程可能會(huì)很漫長(zhǎng)，但是他的思想和智力完全是正常，甚至超出常人，他只能眼睜睜看著自己身體慢慢地僵硬無(wú)力�！�

不過(guò)，今年，美國(guó)研發(fā)的專(zhuān)門(mén)治療脊髓性肌萎縮癥的特效“孤兒藥”諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，又喚起了這位媽媽的希望。但是，用這種藥每年要70萬(wàn)至140萬(wàn)，而且需要終生用藥。

這位媽媽表示，自己一直沒(méi)有想過(guò)放棄，在堅(jiān)持帶孩子做康復(fù)，吃一些輔助的藥物，孩子護(hù)理得很好，沒(méi)有出現(xiàn)畸形，終于等到這個(gè)藥物上市，但是價(jià)格實(shí)在無(wú)法承擔(dān)，砸鍋賣(mài)鐵也望塵莫及，只能求助政府部門(mén)，希望可以把這一藥物納入醫(yī)保單獨(dú)核算。

醫(yī)保局相關(guān)部門(mén)負(fù)責(zé)人表示，這位媽媽所反映的藥物諾西那生鈉注射液，是最新上市治療罕見(jiàn)病的藥物，目前該藥物不在國(guó)家基本醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍。而青島市基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄由國(guó)家統(tǒng)一制定，各省（市）沒(méi)有調(diào)整權(quán)限。

據(jù)了解，諾西那生鈉注射液即使在美國(guó)的治療費(fèi)用也相當(dāng)昂貴，定價(jià)為12．5萬(wàn)美元每針。目前在國(guó)內(nèi)的售價(jià)為每支69．7萬(wàn)元，屬于完全自費(fèi)藥物。治療首年需要注射6次，費(fèi)用400多萬(wàn)，第二年減半，即使符合贈(zèng)藥條件，一年的費(fèi)用也要近百萬(wàn)，一般的家庭根本無(wú)力承受。

火速通過(guò)審批在國(guó)內(nèi)上市

這位媽媽在為天價(jià)費(fèi)用而焦慮時(shí)，可能不知道，如果退回幾年前，像諾西那生鈉注射液這樣的藥物，不會(huì)這么迅速在國(guó)內(nèi)上市。

諾西那生鈉注射液在美國(guó)及歐盟均獲得“孤兒藥”資格，在國(guó)內(nèi)的整個(gè)審批周期不到6個(gè)月，距離其在美國(guó)首次獲批也只有2年零2個(gè)月，可謂火速通過(guò)審批國(guó)內(nèi)上市。

這一審批速度得益于近幾年國(guó)家實(shí)施的針對(duì)罕見(jiàn)病及臨床急需的境外新藥的系列政策。

2017年12月國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《總局關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》，其中明確提出將罕見(jiàn)病加入優(yōu)先審評(píng)范圍。

2018年6月20日的國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議提出，有序加快境外已上市新藥在境內(nèi)上市審批，對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品簡(jiǎn)化上市要求。

2018年7月國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》，支持符合條件的部分進(jìn)口罕見(jiàn)病藥品豁免臨床進(jìn)入中國(guó)。

2018年10月31日，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》及申報(bào)資料要求，建立專(zhuān)門(mén)通道對(duì)臨床急需境外上市新藥審評(píng)審批，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個(gè)月、6個(gè)月內(nèi)審結(jié)。

除加速進(jìn)口“孤兒藥”的審批，2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家中醫(yī)藥管理局等五部門(mén)聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，這也是國(guó)內(nèi)首次對(duì)罕見(jiàn)病進(jìn)行明確。

第一批納入目錄的罕見(jiàn)病共121種，脊髓性肌萎縮癥就在其中。但并非隨便一種大病就能進(jìn)入罕見(jiàn)病目錄。國(guó)家衛(wèi)健委公布的《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》定義了罕見(jiàn)病的四大條件，缺一不可：國(guó)際國(guó)內(nèi)有證據(jù)表明發(fā)病率或患病率較低；對(duì)患者和家庭危害較大；有明確診斷方法；有治療或干預(yù)手段、經(jīng)濟(jì)可負(fù)擔(dān)或尚無(wú)有效治療或干預(yù)手段、但已納入國(guó)家科研專(zhuān)項(xiàng)。也就是說(shuō)，凡是能進(jìn)入目錄的罕見(jiàn)病，都還是有譜的。

相關(guān)藥企負(fù)責(zé)人認(rèn)為，目錄將加速“孤兒藥”在國(guó)內(nèi)的上市，國(guó)內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”。對(duì)醫(yī)保等政府部門(mén)來(lái)說(shuō)，納入目錄內(nèi)的病種在優(yōu)先審評(píng)審批、免臨床試驗(yàn)或有條件審批等方面有了依據(jù)，對(duì)未來(lái)制定和完善罕見(jiàn)病相關(guān)醫(yī)療保障制度也提供了參考。

國(guó)家談判部分天價(jià)藥平民化

近幾年的系列政策，讓天價(jià)“孤兒藥”可以更快來(lái)到患者身邊，但是對(duì)于很多患者家庭來(lái)說(shuō)，能看得著藥只是第一步，關(guān)鍵還要能吃得起。

日前，2019年國(guó)家醫(yī)保談判藥品結(jié)果發(fā)布，這已是國(guó)家藥品談判的第三年。本次談判共涉及150個(gè)藥品，包括119個(gè)新增談判藥品和31個(gè)續(xù)約談判藥品。

倍受關(guān)注的PD－1類(lèi)腫瘤免疫治療藥、能治愈丙肝的口服藥等首次進(jìn)入目錄；肺癌、直腸癌、乳腺癌等有了更多靶向和化療藥選擇；波生坦、麥格司他等藥品的談判成功，使肺動(dòng)脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見(jiàn)病患者擺脫目錄內(nèi)無(wú)藥可治的困境；糖尿病、乙肝、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、耐多藥結(jié)核、慢性阻塞性肺炎等患者有了更多優(yōu)質(zhì)新藥可供選擇。

此次談判，119個(gè)新增談判藥品談成70個(gè)，價(jià)格平均下降60．7％。三種丙肝治療用藥降幅平均在85％以上，腫瘤、糖尿病等治療用藥的降幅平均在65％左右。31個(gè)續(xù)約藥品談成27個(gè)，價(jià)格平均下降26．4％。經(jīng)過(guò)本輪調(diào)整，2019年《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》共收錄藥品2709個(gè)，與2017年版相比，調(diào)入藥品218個(gè)，調(diào)出藥品154個(gè)，凈增64個(gè)。

初步估算，新增的70個(gè)藥品降幅為60．7％，如果按照50％的實(shí)際報(bào)銷(xiāo)比例計(jì)算，患者個(gè)人自付比例將降至原來(lái)的20％以下，個(gè)別藥品的自付比例將降至原來(lái)的5％。續(xù)約的27個(gè)藥品降幅為26．4％，患者個(gè)人自付比例將同步下降。經(jīng)過(guò)三年的國(guó)家談判，有越來(lái)越多的高價(jià)藥，能夠進(jìn)入平民家。

今年，青島市將國(guó)家談判確定的53種抗癌藥及其他高值藥品納入基本醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍，并創(chuàng)新實(shí)施定點(diǎn)醫(yī)院和特供藥房“雙渠道”供藥，讓老百姓買(mǎi)得到、用得上、能報(bào)銷(xiāo)。實(shí)施全民補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，推動(dòng)一批高價(jià)剛需救命藥納入補(bǔ)充醫(yī)保，今年前10個(gè)月支出基金2．4億元，為4．3萬(wàn)名重特大疾病患者提供了保障，有效降低了災(zāi)難性醫(yī)療支出風(fēng)險(xiǎn)。

背景“孤兒藥”平民化仍然路漫漫

根據(jù)世界衛(wèi)生組織的官方定義，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?．65‰～1‰的疾病。截至目前，全球已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的罕見(jiàn)疾病病種超過(guò)7000種，其中80％以上屬于遺傳性疾病，有效治療藥物不到5％。

即使是進(jìn)入我國(guó)第一批罕見(jiàn)病目錄的121種罕見(jiàn)病，目前也只有40多種已經(jīng)有批準(zhǔn)上市的治療藥物，而其中在國(guó)內(nèi)上市的僅20多種。

治療罕見(jiàn)病的藥物之所以稱(chēng)為“孤兒藥”，就是因?yàn)橹委熀币?jiàn)病的藥物適用人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn)，而一旦研發(fā)成功，就會(huì)是天價(jià)。

“孤兒藥”本身研發(fā)不易，“孤兒藥”進(jìn)入醫(yī)保也不是易事�！肮聝核帯眱r(jià)高并且大多需要終生服用，所需資金巨大，而醫(yī)�；�金又是有限的。一定數(shù)量的醫(yī)�；�金，是救一個(gè)罕見(jiàn)病病人，還是減少一群普通病患的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，是醫(yī)保部門(mén)必須要仔細(xì)斟酌的。

記者采訪中，醫(yī)療界相關(guān)人士一致認(rèn)為，我們國(guó)家對(duì)“孤兒藥”的重視程度從未像現(xiàn)在這般高，“孤兒藥”的平民化是醫(yī)保的極高層次，步子已經(jīng)邁開(kāi)，但是前方的路，依然漫長(zhǎng)。

根據(jù)半島網(wǎng)、愛(ài)青島等新聞綜合整理

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