當(dāng)?shù)貢r(shí)間10月30號(hào)美國(guó)生物技術(shù)公司Sarepta Therapeutics宣布其研發(fā)的都是及營(yíng)養(yǎng)不良癥的基因療法APR-9001的3期驗(yàn)證性臨床研究EMBARK并沒(méi)有達(dá)到主要終點(diǎn)，該消息發(fā)布之后在10月31號(hào)該公司的大盤(pán)跌幅超過(guò)44%。 FDA生物制劑主管彼得馬克斯表示這項(xiàng)研究是至今為止對(duì)一項(xiàng)醞釀時(shí)間已經(jīng)長(zhǎng)達(dá)30年的技術(shù)的最嚴(yán)格的測(cè)試，但是在測(cè)試中它在技術(shù)上失敗了，就像之前所做過(guò)的許多實(shí)驗(yàn)一樣。 2023年的6月22號(hào)該公司發(fā)布公告稱(chēng)Elevidys已經(jīng)獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局加速批準(zhǔn)上市，這種藥可以用于4~5歲攜帶抗肌肉萎縮蛋白，基因突變的非臥床DMD的患者。但是支撐該公司獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局加速批準(zhǔn)的研究數(shù)據(jù)并沒(méi)有強(qiáng)有力的數(shù)據(jù)證明這種藥的療效，因此該公司獲得全面批準(zhǔn)加快上市，很有可能是取決于該公司所提供的驗(yàn)證性試驗(yàn)EMBARK的數(shù)據(jù)。 據(jù)悉DMD它是屬于一種x染色體連鎖隱性遺傳病這種病，擁有非常明顯的男性發(fā)病偏好，患上這種病的患者發(fā)病的時(shí)間大多是在3歲到5歲，到20歲到30歲之間患者就有可能因?yàn)樾呐K衰竭或者呼吸的問(wèn)題而死亡，DMD一直都是全球罕見(jiàn)病，發(fā)病率在男性嬰兒中大約是十萬(wàn)分之十，發(fā)病的原因是因?yàn)槿梭w內(nèi)DMD基因缺陷而導(dǎo)致肌細(xì)胞膜上的抗肌萎縮蛋白功能出現(xiàn)了異常，身體內(nèi)的肌細(xì)胞出現(xiàn)受損之后就會(huì)出現(xiàn)壞死萎縮等現(xiàn)象，臨床的癥狀和肌無(wú)力的癥狀非常相似。 FDA生物制劑主管彼得·馬克斯認(rèn)為美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局是希望能夠有越來(lái)越多的使用能夠加速批準(zhǔn)去推動(dòng)罕見(jiàn)病療法的研發(fā)，但是面對(duì)更多人所提出的問(wèn)題，關(guān)于這類(lèi)授權(quán)又需要提供多少的證據(jù)，包括撤銷(xiāo)或者是擴(kuò)大授權(quán)也需要提供很多的證據(jù)。據(jù)目前公開(kāi)的有限數(shù)據(jù)該項(xiàng)研究沒(méi)有任何能夠證實(shí)，服用這款藥之后很可能出現(xiàn)的益處。