12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局正式宣布，批準(zhǔn)CRISPR基因編輯療法，該療法主要是用于鐮狀細(xì)胞病。據(jù)了解，基因編輯是一種新興的產(chǎn)因工程技術(shù)，能夠更加精準(zhǔn)的對生物體的基因組進(jìn)行修飾，根據(jù)美國食品藥品監(jiān)督管理局的新聞稿稱，命名為Casgevy的療法是FDA批準(zhǔn)的第一種新型基因組編輯療法，該療法的正式上市也標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域有了創(chuàng)新性的突破。

11月16日，英國藥品和醫(yī)療保健產(chǎn)品監(jiān)管局宣布Casgevy有條件上市，主要是可以用于治療鐮狀細(xì)胞病以及輸血依賴性β地中海貧血，F(xiàn)DA預(yù)計在2024年3月30日之前，會對這個療法是否能夠適用于β地中海貧血適應(yīng)癥療法的批準(zhǔn)決定，目前Casgevy還在接受歐洲藥品管理局，沙特食品藥品監(jiān)督管理局的評審，有希望在更多的國家與地區(qū)范圍內(nèi)上市。

FDA生物制品評估和研究中心的主任告訴記者，這些批準(zhǔn)是代表了一項重要醫(yī)學(xué)研究的進(jìn)步，今天的行動是對支持所需的科學(xué)臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行嚴(yán)格評估后才采取的，這也反映了FDA是為了致力于促進(jìn)開發(fā)安全有效的治療療法，以及更好的去應(yīng)對對人類健康有嚴(yán)重影響的疾病，使用這種創(chuàng)新性的基因療法可以當(dāng)做靶向改善公眾的健康程度。

Casgevy這種療法，是美國生物技術(shù)公司福泰制藥以及瑞士藥企CRISPR共同研發(fā)的，根據(jù)生物醫(yī)藥媒體的報道，Casgevy在美國的定價是220萬美元，這種藥劑在美國被批準(zhǔn)用于治療12歲及以上復(fù)發(fā)性血管閉塞危象的患者，鐮狀細(xì)胞貧血病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白會讓患者的紅細(xì)胞變得容易粘連在一起，從而會讓紅細(xì)胞從正常的柔性圓形轉(zhuǎn)變成一個月牙形，如同一個鐮刀一般，這些畸形的細(xì)胞會導(dǎo)致血管閉塞或者是損傷血管壁。