自閉癥現(xiàn)在沒有特效藥，現(xiàn)階段一般自閉癥人士是沒有治療方式的，現(xiàn)有的治療方式只有一小部分類似自閉癥表現(xiàn)的罕見病雷特綜合癥患者可以使用。雷特綜合征指的是具有自閉癥表現(xiàn)的一種罕見疾病，在廣義上可以稱作綜合征型自閉癥。

在治療雷特綜合征的臨床研究結果當中，一共有155名完成研究的女性患者，在這里用藥組每天都會口服兩次trofinetide，持續(xù)時間為12周，和安慰劑組作為對比日常行為表現(xiàn)以及臨床療效評估都有極大的改善。這款藥物在三個月前美國獲批上市，也成為了全國第1個可以治療雷特綜合征的藥物，藥物的名字叫做“Daybue”。雷特綜合征是罕見的遺傳性神經(jīng)發(fā)育障礙病征，主要影響的是女性，而男性患者一般在出生不久之后就會夭折，女性中發(fā)病率是1/10,000~1/15,000，在中國大約有超過5萬名的患者，并且每年新增的患者都會超過500名。

上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院教授李斐。告訴記者，雷特綜合征是有自閉癥表現(xiàn)的一種罕見病癥，在廣義上可以叫做綜合征型自閉癥，在自閉癥臨床診斷的過程當中，最先要排除的就是雷特綜合征。李斐長期以來從事自閉癥神經(jīng)生物學機制相關的研究，日常在自閉癥科門診時，偶爾會遇到患有雷特綜合征的患者，大約每年有兩三例。李斐表示：“患有雷特綜合征的患者一般有積累刻板的行為，最大的特點就是手部的運動是比較多的，比如經(jīng)常搓手，運動障礙也十分明顯。并且有一些行為學表征是不局限自閉癥表征的范圍，比如呼吸困難，社交溝通問題等等。”

雷特綜合征是1996年來自奧地利兒科醫(yī)生安德列亞斯雷特首次報道該病癥以來，被長期歸類于自閉癥譜系障礙的亞型，美國精神病學會在2013年制定第5版精神障礙診斷標準當中，將其從精神障礙分類當中刪除，由此雷特綜合征不屬于自閉癥范疇。