美國坦普爾大學劉易斯卡茨醫(yī)學院科學家進行了一項實驗，并且發(fā)布報告聲稱基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)EBT-001能夠安全有效地將猴免疫缺陷病毒從非人靈長類的動物基因當中去除。這項研究取得的成果也是推動了人類在艾滋病毒療法方面的進展，研究的相關(guān)論文發(fā)表在《基因治療》雜志上面。 相關(guān)研究團隊在本次的實驗當中測試了EBT-001，EBT-001是一種特異性的基因編輯工具。通過相關(guān)研究表明，EBT-001能夠有效的去除宿主DNA當中潛伏病毒庫當中的病毒，而且在動物當中沒有出現(xiàn)脫靶效應(yīng)。新技術(shù)的宗旨是使用一次性的注射療法，在動物模型組織當中永久的滅活病毒，這樣的實驗也證實了該項技術(shù)的安全性，研究團隊在非人類靈長類動物當中，進行了相關(guān)的臨床前實驗。 這項研究的工作人員通過SIV的特異性將CRISPR-Cas9基因編輯構(gòu)建體EBT-001注射入腺相關(guān)病毒9的載體當中。這個載體可以通過靜脈注射的方式，直接進入到SIV感染的動物體內(nèi)。工作人員通過動物隨機分配成為治療組和對照組，一共10只動物，其中的3只動物不接受任何的相關(guān)治療，另外的7只動物會接受不同劑量的EBT-001注射。另外有2只動物會在另一項獨立的研究當中使用最高的劑量。 研究團隊后續(xù)的分析表明EBT-001分布極其廣泛，能夠抵達全新組織當中，而且注射EBT-001的動物，在所有劑量水平下耐受性都是比較好的，相關(guān)的動物臨床檢查或者組織病理學檢查當中沒有存在毒性證據(jù)。對于這樣的情況，研究人員表示這項成果也為正在進行的臨床試驗既定了基礎(chǔ)。取得這樣的成果不僅是艾滋病病毒研究領(lǐng)域的里程碑，同樣也推動了單純皰疹病毒以及乙型肝炎等其他傳染病療法的開發(fā)。