最近美國小核酸龍頭企業(yè)SRPT.US公布2023年第四季度的財報，內(nèi)容顯示該公司2023年的產(chǎn)品預(yù)計凈收入為11.45億美元，相比杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法在2023年的銷售額，實現(xiàn)比較明顯的增長，該藥物在第四季度的銷售額，也遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出預(yù)期。該行為受到硅谷銀行證券分析師約瑟夫的重視，他認(rèn)為這是比較樂觀的情況，未來還會有更多銷售額度的實現(xiàn)。 系隱性遺傳病難以治療
杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種X染色體的連鎖隱性遺傳病，常見于男性身上，患者一般在3-5歲就開始發(fā)病，一直到20-30歲，都有可能因呼吸和心臟衰竭而身亡。這種疾病的發(fā)病率也特別低，一般在男性嬰兒中的發(fā)病率為萬分之一，發(fā)病的原因主要是DMD基因的缺陷，導(dǎo)致人體肌細(xì)胞膜出現(xiàn)功能異常癥狀。而SRPT.US發(fā)明的這種藥物，旨在把表達(dá)微抗肌萎縮蛋白的轉(zhuǎn)基因注射到其他病毒的載體上，以實現(xiàn)患者體內(nèi)蛋白功能的重塑，緩解他們的癥狀。 2019年曾經(jīng)達(dá)成合作
公開的資料顯示，在2019年，SPRT.US曾經(jīng)與其他公司達(dá)成28.5億美元的合作關(guān)系，以共同開發(fā)該藥物。2023年5月份，該藥物的研發(fā)取得成功，還以8:6優(yōu)勢獲得了加速批準(zhǔn)。雖然當(dāng)時的外界并不看好這種基因療法，所以在藥品獲得批準(zhǔn)上市以后，公司的股價也開始了下跌。一直到8月份，藥品開始正式交付，銷售額才開始一路攀升。 目前了解到的信息，是三期的臨床試驗全部失敗，但是公司已經(jīng)提交了有關(guān)療效的補(bǔ)充文件，相信在有關(guān)專家的努力下，該藥物的副作用問題也會很快被解決，屆時在資本市場的推動下，Elevidys也能給大多數(shù)患有DMD的人提供幫助。