當(dāng)?shù)貢r(shí)間5月12日，新媒體報(bào)道美國(guó)參議院和眾議院的一批民主黨人都在呼吁FDA成立特別工作組，用于研發(fā)罕見(jiàn)病藥物。參眾兩院人士表示希望成立FDA特別工作組處理罕見(jiàn)病治療，向政府和國(guó)會(huì)提供改進(jìn)建議。美國(guó)參議院和眾議院的共和黨人以及民主黨人致信了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局專員，要求食品藥品監(jiān)督管理局成立罕見(jiàn)病特別工作組。 據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，1983年直到目前，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了6400多個(gè)認(rèn)證，但在美國(guó)還有1萬(wàn)多種罕見(jiàn)病并沒(méi)有獲得的批準(zhǔn)的治療方式。2023年2月FDA生物制品評(píng)審與研究中心的主任正式宣布即將會(huì)推出下一代針對(duì)于罕見(jiàn)病的“曲速行動(dòng)”。2020年5月15日美國(guó)政府發(fā)起第1代“曲速行動(dòng)”計(jì)劃，這個(gè)計(jì)劃的發(fā)起目的是為了研發(fā)疫苗用于預(yù)防新冠病毒，從而避免新冠病毒在美國(guó)繼續(xù)傳播。 2023年2月舉辦的生物制藥大會(huì)當(dāng)中，馬克思解釋第2代“曲速行動(dòng)”的目的是罕見(jiàn)病領(lǐng)域研發(fā)出有效的藥物，授予他們先進(jìn)療法或突破性的稱號(hào)進(jìn)入生長(zhǎng)過(guò)程，不僅是一個(gè)理念，而是一個(gè)試點(diǎn)，給予罕見(jiàn)病療法化學(xué)以及控制制造的機(jī)會(huì)，在提交新藥上市申請(qǐng)或生物制品上市申請(qǐng)前，通過(guò)不斷溝通共享結(jié)果推動(dòng)臨床進(jìn)步，我們最終的想法就是盡可能的推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)以及進(jìn)展。在2023年6月份會(huì)有FDA和杜克瑪格利斯衛(wèi)生政策中心舉辦，關(guān)于推進(jìn)新型罕見(jiàn)病重點(diǎn)研討會(huì)。FDA正在準(zhǔn)備啟動(dòng)罕見(jiàn)病重點(diǎn)推進(jìn)計(jì)劃。就在不久前，馬克思向媒體表示，F(xiàn)DA正在加速審批用于罕見(jiàn)病基因療法上市，在上市之后對(duì)于更多的罕見(jiàn)病會(huì)有了更多的治療方式，然而有一些專家還是對(duì)此事作出一定的保留意見(jiàn)。 國(guó)內(nèi)目前也有推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的各種舉措，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心在2023年3月31日發(fā)布一則文章，其中是關(guān)于《藥審中心加快創(chuàng)新藥物上市許可規(guī)范》，而內(nèi)容中也強(qiáng)調(diào)了需要早期介入，通過(guò)研審聯(lián)動(dòng)后續(xù)提交的方式去鼓勵(lì)研究創(chuàng)造新藥以及各種罕見(jiàn)藥物研發(fā)進(jìn)程，加快創(chuàng)新藥物評(píng)審審批的速度。