最近美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）向六款已經(jīng)上市的CAR-T療法發(fā)送安全標(biāo)簽變更函，要求添加T細(xì)胞癌癥風(fēng)險的黑框警告，引發(fā)國際社會關(guān)注。CAR-T產(chǎn)品的研發(fā)，出發(fā)點(diǎn)是為幫助解決患者在接受治療時可能遇到的各種突發(fā)狀況兒研制的，后來被FDA發(fā)出黑框警告，這也是FDA能夠?qū)λ幤钒l(fā)出的最嚴(yán)重警告。 系上市的主流療法
CAR-T全稱為嵌合抗原受體T細(xì)胞，在使用這種藥物時，需要先從患者體內(nèi)取出T細(xì)胞，通過基因工程對細(xì)胞進(jìn)行改造以后，再通過靜脈輸液的方法，把T細(xì)胞重新輸回到患者體內(nèi)，回到體內(nèi)的T細(xì)胞，將會對身體各項(xiàng)機(jī)能產(chǎn)生作用。FDA在安全標(biāo)簽內(nèi)證明了，這種方式有可能引起T細(xì)胞癌癥并導(dǎo)致嚴(yán)重的風(fēng)險，比如住院和死亡。目前涉及到的六款產(chǎn)品分別是百時美施貴寶、諾華、吉利德科學(xué)、傳奇生物和強(qiáng)生公司開發(fā)的產(chǎn)品，而這些產(chǎn)品多被用來批準(zhǔn)治療多發(fā)性骨髓瘤和其他血液系統(tǒng)方面的癌癥。 企業(yè)否認(rèn)存在因果關(guān)系
對于FDA發(fā)布的黑框警告，吉利德和諾華曾經(jīng)發(fā)布公告表示，自己公司研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品內(nèi)，并未發(fā)現(xiàn)與T細(xì)胞癌癥之間存在因果關(guān)系，百時美施貴寶也表示，在使用自己公司產(chǎn)品的患者內(nèi)，并未發(fā)現(xiàn)有T細(xì)胞癌癥病例。鑒于以上種種，F(xiàn)DA又要求增加“發(fā)生了T細(xì)胞癌癥”的黑框警告。 FDA官員曾經(jīng)公布過調(diào)查CAR-T的療法過程，該過程得到多名科學(xué)家的支持，科學(xué)家認(rèn)為通過這種方式觀察到的T細(xì)胞癌癥發(fā)生率，確實(shí)相比其他療法有所降低，因此其危險性或可排除。但是具有細(xì)胞治療專業(yè)知識的專家萊文表示，“逆轉(zhuǎn)錄病毒或慢病毒插入導(dǎo)致遺傳毒性風(fēng)險的真實(shí)性質(zhì)和頻率尚不清楚”，因此該事件還需要繼續(xù)調(diào)查。