雖然三期臨床試驗(yàn)失敗，然而從2023年12月，Sarepta已經(jīng)向FDA提交Elevidys的生物制品許可申請(qǐng)療效補(bǔ)充文件，主要是尋求適應(yīng)證擴(kuò)展到治療攜帶DMD基因突變DMD患者，想要尋求全面批準(zhǔn)，擴(kuò)展到所有的年齡段。 超出預(yù)期
美國(guó)小核酸龍頭企業(yè)Sarepta Therapeutics近日公布2023年第四季度和全年凈產(chǎn)品收入初步報(bào)告，2023年產(chǎn)品凈收入預(yù)計(jì)是11.45億美元，其中，2023年杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法Elevidys全年銷(xiāo)售額高達(dá)2.004億美元，在2023年第四季度銷(xiāo)售額大約1.313億美元，已經(jīng)超出預(yù)期。此前，硅谷銀行證券分析師約瑟夫·施瓦茨預(yù)計(jì)，在2023年，Elevidys僅僅適用于59名患者，銷(xiāo)售額大約1.17美元。 隱性遺傳
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥屬于一種x染色體連鎖隱形遺傳病，明顯偏好于男性發(fā)病，通�；颊呤窃�3~5歲開(kāi)始發(fā)病，直到20~30歲有可能因?yàn)楹粑�以及心臟衰竭導(dǎo)致死亡，非常罕見(jiàn)的一種病，發(fā)病率在男性嬰兒當(dāng)中大約十萬(wàn)分之十。發(fā)病的原因是DMD基因缺陷，使肌細(xì)胞膜上抗肌萎縮蛋白功能異常，導(dǎo)致肌細(xì)胞損傷，出現(xiàn)的壞死、萎縮等，在臨床上出現(xiàn)肌無(wú)力的癥狀和體征。Elevidys屬于一款重組基因療法，通過(guò)微抗肌萎縮蛋白轉(zhuǎn)基因包裝在AAV病毒載體當(dāng)中，利用單次靜脈注射，讓患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，因此對(duì)患者產(chǎn)生效果。 首款批準(zhǔn)上市
Elevidys是在2023年6月22日獲得FDA加速批準(zhǔn)上市，雖然收窄適應(yīng)證，但是只能用于4~5歲的兒童患者治療，成為首款在全球批準(zhǔn)上市的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良AAV基因療法。但是，外界并不看好這款基因治療，加速上市之后，第2天Sarepta Therapeutics股價(jià)下跌11%。